媒体聚焦
《中国教育报》:新晋血液肿瘤诊疗技术重燃生命之火
——记苏州大学附属第一医院“恶性血液肿瘤关键诊疗技术的创新和推广应用”项目
浏览次数:0   发表时间:2017-05-15


【项目推介】:

“恶性血液肿瘤关键诊疗技术的创新和推广应用”项目由苏州大学、中国医学科学院血液病医院及苏州大学附属第一医院血液科专家团队共同完成,获2016年度国家科学技术进步奖二等奖。

4岁,这个年龄段的孩子本应过着无忧无虑的生活,可小祖滇却不得不接受一次又一次的化疗、一次又一次的骨穿……与白血病做着殊死抗争。

2014年,广西南宁一个普通家庭的男孩小祖滇被诊断为白血病。一纸诊断书犹如一块千斤重的石头压在了小祖滇父母的胸口,让人措手不及,更令人难以承受。

化疗、骨穿,小祖滇在白血病漫漫治疗路上承受着成年人都难以承受的痛苦。

告急!

2015年,小祖滇在服药巩固治疗期间,白血病越过复发期直接到了暴发期,癌细胞已占到90%,情况十分严重。

之后,小祖滇经过移植仓里31天的治疗顺利出仓。20165月,小祖滇被允许出院,但要在医院周边居住,方便到医院定期复查。

如同小祖滇这样患白血病的小朋友,童年生活大部分都在医院里度过,其幼小心灵里有着对窗外世界的极度渴望。

据统计,白血病是儿童发病率最高的一种恶性肿瘤,近年来临床治疗中儿童白血病的数量更是在逐年攀升,已成为儿童肿瘤中的头号杀手。

“恶性血液肿瘤”令人闻之色变,其主要原发于造血系统异常,与个体遗传、饮食作息以及外部环境等因素均有关系。类型纷繁、病程复杂以及多年来出现的诸多瓶颈,都如同层层“路障”,让医务人员在诊疗过程中“左右掣肘”。

随着恶性血液病的发病率和死亡率逐年攀升,苏州大学附属第一医院血液科吴德沛、薛永权、陈苏宁等10位血液学专家学者与中国医学科学院血液病医院及苏州大学迎难而上,临床科研两手抓,围绕白血病遗传学发病机制、骨髓增生异常综合征(MDS)的规范化诊疗以及造血干细胞移植治疗高危患者三方面的关键技术展开深入研究。

“这一抓”便是数十载。日前,三方大军形成合力完成的“恶性血液肿瘤关键诊疗技术的创新和推广应用”项目,终于代表中国恶性血液肿瘤诊疗的先进水平亮相。

血液肿瘤抗衡“攻坚战”

提及苏大附一院血液科团队,几代人可谓呕心沥血、一脉相承。这场与恶性血液肿瘤抗衡的“攻坚战”,始于医者仁心,代代永续,永不完结。

20世纪80年代,国内恶性血液病诊疗水平还相对落后,主要依赖于骨髓涂片开展形态学诊断。然而,单单依靠这种诊断方法,对于白血病诊疗来说是远远不够的。

彼时,恰逢血液专家薛永权教授刚从法国进修归来,在实验条件简陋、科研经费不充足的情况下,他经过一次次不断尝试,最终突破技术壁垒,在国内率先改良了染色体热变性R显带技术,不仅缩短了检测时间,还能用于批量检测,大大提高了诊断效率。该技术现已成为临床常规检测技术,极大地促进了我国血液肿瘤诊断技术的发展。

此外,在长期临床实践中,薛永权教授还发现,部分病人骨髓中原始细胞比例不高,远远低于恶性血液病的诊断标准,但病人病程发展非常迅速,死亡率很高。于是,他尝试依照急性髓细胞白血病的治疗原则进行治疗,取得了良好的临床缓解效果。

据此,苏大附一院血液科在国际上首次提出“寡克隆性急性髓细胞白血病”,并被世界卫生组织白血病分型标准采纳,成了一种独立的分型。

无独有偶,或许很多人想不到恶性血液病竟然还与用药有关——乙双吗啉作为治疗银屑病药物,因疗效显著而被广泛使用。

一网扫除“拦路虎”

早前,薛永权教授观察到,有一类特异性染色体易位的白血病患者均有乙双吗啉用药史。于是他顺着这一脉络进行研究,发现乙双吗啉或许就是导致此类疾病的“罪魁祸首”,并将此类新亚型命名为“伴特异性染色体易位的治疗相关急性髓细胞白血病”。最终这一亚型也被世界卫生组织白血病分型标准采纳,乙双吗啉也于2002年被国家食药监总局禁止使用。

除了白血病,还有一类疾病或许更为棘手,即骨髓增生异常综合征。其源于造血干细胞的异质髓系恶性血液病,发病机制不清、病患临床表现复杂,且缺乏相应诊疗规范,部分高危患者极易转为急性髓系白血病,危害极大。

面对这一“劲敌”,苏大附一院血液科团队几代人不懈努力,多年苦心躬耕临床科研,最终发现了骨髓增生异常综合征染色体新亚型及其分子机制,并针对致病基因和相关蛋白建立了骨髓增生异常综合征遗传学组套诊断技术并推广到临床。

此外,治疗与诊断“齐头并进”,用于治疗骨髓增生异常综合征的去甲基化药物地西他滨最初进入我国时,药物说明依据的是国外剂量标准,该项目在承担国家科技支撑计划后,开展了多中心临床研究,最终确立了适合我国人群的地西他滨最佳给药方案,并写入该药物的新版说明书。

众所周知,移植是攻克恶性血液病的最后一道关卡,对于挽救危重患者来说可谓最后一根救命稻草,但还有两只“拦路虎”影响移植预后——复发和排异。苏大附一院血液科团队再次“出手”,在多年临床实践中首创单倍型供体与第三方脐血共移植的双重移植体系、干扰素-α活化的供体淋巴细胞输注治疗移植后复发新疗法和移植后并发症综合防治技术体系,显著提高了移植效率。

“在2011年,曾有一则‘移植接力’的故事感动了海峡两岸。”吴德沛教授回忆起那一场生死攸关的手术,百感交集,“那正是由我主持的江苏省首例非血缘骨髓移植手术,将来自台湾的珍贵全相合骨髓顺利移植入病患体内,才挽救了一名江苏姜堰的农家姑娘。”吴德沛教授介绍,由此骨髓移植和骨髓捐献知识才被大众所知,推动了中华骨髓库的迅速扩容,为更多需要骨髓移植的白血病患者带来了重生的希望。

“最初做移植那会儿,移植技术和经验还不够成熟,担心病人会有突发状况需要及时处理,吴德沛教授做完移植手术后,曾72小时守在净化病房,以便随时观察病人情况。”苏大附一院血液内科副主任医师徐杨由衷地说,“这种敬业之心和负责任的态度,感染了每个医务人员。”

 汇“沧海一粟”于大成

“实际上,此次获奖所展示的成果,才只是我们数十年研究成果的‘沧海一粟’。”吴德沛教授深深地感慨,“每一次的发现与突破,并非偶然,真可谓是整个团队用灼热的医者仁心浇灌出的累累硕果。”

从“创业”之初的举步维艰,到百级层流净化病房由最初的2个增加至如今的46个;从遗传诊断技术的突破、白血病新亚型的发现,到骨髓增生异常综合征诊疗指南的编写和移植关键技术的攻关,凝聚的是团队一次次砥砺创新的付出。“不求闻达,但为良医”是科研团队每名成员始终躬身践行的。

在科研团队努力下,新创的移植技术在临床应用上成绩斐然,苏大附一院一跃成为了国内规模排名第二的移植中心,在与骨髓移植领域国际权威奖项EBMT多中心配对研究中,该院患者移植总生存率比欧洲同类患者提高了11%,不仅获得业界的极大肯定,也受到患者及其家属的高度赞誉。

“截至目前,我院已成功开展了2900余例造血干细胞移植。”吴德沛教授介绍,该院血液科在22年内完成了遗传学诊断12.3万例,而作为全国血液病学技术人才的重要培养基地,至今已培养技术骨干506人,培训专科医生1.8万人次,为全国培养了80%以上的血液病细胞遗传学技术人才。

为了推动骨髓增生异常综合征的规范化诊疗,中国工程院院士、江苏血液研究所所长阮长耿教授和吴德沛教授还主持编写了我国首部骨髓增生异常综合征诊治专家共识,并推广到全国所有血液病治疗中心,极大地促进了我国骨髓增生异常综合征的诊疗水平的提高。

20多年来,研究团队的10位血液学专家学者,围绕白血病遗传学发病机制、骨髓增生异常综合征的规范化诊疗及造血干细胞移植治疗高危患者三方面的关键技术进行深入研究,成果推广至全国主要三甲医院及基层医院,显著提升了我国相关疾病的诊疗水平。

(《中国教育报》2017年5月15日 第七版)